Titlu atractiv: Revoluție în editarea genetică: Tratamentul bolilor mitocondriale devine posibil
Un progres tehnologic semnificativ în domeniul editării genetice oferă noi speranțe pentru tratamentele afecțiunilor mitocondriale, anterior considerate imposibile. Experții în sănătate și profesioniștii din domeniu se află la un pas de a transforma modul în care abordează aceste boli devastatoare, având acum posibilitatea de a repara ADN-ul din mitocondrii, ADN care este adesea responsabil pentru afecțiuni grave ce afectează mai multe organe.
Boli nemiloase legate de mitocondrii, care joacă rolul de centrale energetice în celule, ar putea beneficia în viitor de terapii genice inovatoare, conform rezultatelor recente din laborator. Aceste structuri, ce conțin propriul ADN, sunt esențiale pentru buna funcționare a organismului, iar mutațiile din ADN-ul mitocondrial pot provoca o gamă largă de afecțiuni care afectează organe vitale precum creierul, ficatul, inima, mușchii și rinichii.
Tehnicile tradiționale de editare genetică, cum ar fi CRISPR, s-au dovedit insuficiente în combaterea acestor boli, deoarece nu reușesc să traverseze eficient membranele mitocondriale. În schimb, o echipă de cercetători a dezvoltat un instrument de editare genetică revoluționar care efectuează corecții precise în ADN-ul mitocondrial.
Noul instrument, cunoscut sub denumirea de DdCBE (editor de bază derivați dintr-o toxină), utilizează o abordare diferită față de CRISPR, substituind proteina Cas cu o variantă inactivă a unei toxine bacteriene pentru a realiza modificările necesare. Această „foarfecă moleculară” ajunge în mitocondrii printr-un sistem de livrare bazat pe ARN mesager, similar cu metoda utilizată în vaccinurile anti-COVID-19.
Recent, un articol publicat în revista PLoS Biology a evidențiat succesul cercetătorilor în aplicarea acestui nou instrument pentru a induce o mutație într-o genă din mitocondriile celulelor hepatice și pentru a corecta o mutație în mitocondriile unui pacient diagnosticat cu o afecțiune renală genetică.
Dr. Martijn Koppens, coordonator al studiului de la Centrul Medical Universitar Utrecht (UMC Utrecht) din Olanda, subliniază importanța acestor descoperiri: „Îmi imaginez că, în viitorul apropiat, editarea genetică mitocondrială va fi folosită pentru a genera modele precise ale bolilor mitocondriale, transformând atât cercetarea fundamentală, cât și dezvoltarea de terapii.”
Această inovație deschide calea pentru noi modalități de tratament care ar putea revoluționa îngrijirea pacienților afectați de boli mitocondriale, oferindu-le o șansă reală la o viață mai bună. Este un moment promițător în medicina genetică, alimentând speranța că în curând, terapiile personalizate devin o realitate accesibilă pentru mulți pacienți.
