O nouă speranță în lupta cu gliomul difuz de linie mediană
Administrația pentru Alimente și Medicamente (FDA) din Statele Unite a emis recent o procedură de urgență pentru un medicament destinat tratării gliomului difuz de linie mediană (DMG) cu o mutație specifică, un tip rar și agresiv de tumoră cerebrală. Acest tratament este destinat atât adulților, cât și copiilor cu vârsta de peste un an.
Este esențial de menționat că acest medicament reprezintă prima terapie sistemică aprobată pentru forma glioamelor legate de mutația H3 K27M, având eficiență chiar și în cazul pacienților care au experimentat un progres al bolii, deși au beneficiat anterior de diverse tratamente, conform unei declarații a agenției americane.
Gliomul difuz de linie mediană este prevalent în rândul copiilor și tinerilor adulți, dezvoltându-se în regiunile de linie mediană ale creierului și ale măduvei spinării, printre care se numără trunchiul cerebral și talamusul. Această boală se caracterizează printr-o agresivitate mare și o dificultate semnificativă în tratament, iar pacienții au o speranță de viață medie de doar 11-15 luni de la diagnosticul de gliom.
Conform Institutelor Naționale de Sănătate (NIH), aproximativ 3.940 de persoane primesc anual un diagnostic de gliom în Statele Unite.
Eficiența medicamentului a fost evaluată pe un eșantion de 50 de pacienți, atât adulți cât și copii, care au participat la cinci studii clinice nerandomizate desfășurate în Statele Unite. Au fost excluși pacienții cu forme avansate sau cu tumori situate în alte regiuni decât linia mediană.
Acești pacienți au primit dordavipron ca tratament unic și au demonstrat o progresie măsurabilă a bolii conform criteriilor RANO-HGG, fiind atât de îndelungati de la ultima radioterapie, cât și cu un scor de performanță satisfăcător.
Cele mai recente rezultate arată că medicamentul a dus la o reducere a dimensiunii tumorilor în aproximativ 22% dintre pacienți, iar cei care au răspuns favorabil au beneficiat de o ameliorare susținută pe o perioadă de peste 10 luni.
Pentru adulți, doza recomandată este de 625 mg administrată oral, o dată pe săptămână, iar pentru copii, doza este adaptată în funcție de greutatea corporală.
În plus, studii anterioare publicate în revista „Cancer Discovery” au demonstrat că tratamentele cu dordavipron pot crește semnificativ supraviețuirea pacienților cu acest tip de gliom.
Medicamentul, care va fi disponibil sub denumirea comercială Modeyso (dordavipron), se așteaptă să ajungă pe piață în Statele Unite în săptămânile următoare. Este administrat sub formă de capsule, o dată pe săptămână.
În spatele acestei inovații se află compania biofarmaceutică Jazz Pharmaceuticals, cu sediul în Irlanda, care a achiziționat produsul în urma preluării companiei Chimerix pentru 935 milioane de dolari. Această mutare subliniază angajamentul companiilor de a avansa cercetarea și tratamentele pentru condiții medicale provocatoare.
