Revoluție în transplanturile de celule stem: un nou tratament minimizează riscurile
Cercetătorii de la Stanford Medicine au descoperit o inovație care ar putea transforma radical transplantele de celule stem, oferind o soluție promițătoare în cazul pacienților afectați de boli genetice rare, cum ar fi anemia Fanconi. Această metodă inovatoare, care elimină necesitatea chimioterapiei și a radiațiilor, a demonstrat rezultate excepționale, având potențialul de a face intervențiile mult mai sigure și cu un risc redus de complicații.
Un tratament bazat pe anticorpi, dezvoltat în cadrul Stanford Medicine, permite pregătirea pacienților pentru transplanturile de celule stem fără a apela la chimioterapia cu busulfan sau la tratamentele radiologice, conform unui studiu clinic de fază 1. Această abordare a fost inițial testată pe pacienți cu anemia Fanconi, o boală genetică care complică semnificativ transplanturile standard.
Dr. Agnieszka Czechowicz, medic și cercetător principal al studiului, a subliniat: „Am reușit să tratăm acești pacienți extrem de fragili cu o metodă inovatoare, care a permis reducerea toxicității procedurii de transplant. Am renunțat complet la chimioterapie și radioterapie, obținând rezultate excepționale.”
Studiul, publicat în revista Nature Medicine, a prezentat un anticorp care, împreună cu alte medicamente, a facilitat transplantul pentru trei copii afectați de anemia Fanconi. După doi ani de urmărire, toți cei trei participanți se simt bine.
Dr. Rajni Agarwal, coautor principal al cercetării, a explicat riscurile anemiei Fanconi: „Fără transplant la timp, acești pacienți nu mai produc sânge, expunându-se astfel riscurilor mortale din cauza sângerărilor sau infecțiilor.”
De obicei, înainte de a suferi un transplant, celulele stem proprii ale pacientului trebuie eliminate prin chimioterapie sau radiații. În acest nou studiu, pacienții au fost tratați cu anticorpul briquilimab, care vizează CD117, o proteină de pe suprafața celulelor stem hematopoietice. Această metodă permite eliminarea celulelor fără efecte toxice.
Cercetătorii au aplicat zeci de ani de studii aprofundate pentru a dezvolta o tehnică mai sigură și mai accesibilă. Dr. Czechowicz a început explorarea celulelor stem hematopoietice din 2004, demonstrând că anticorpii pot elimina celulele stem la șoareci fără efectele adverse ale chimioterapiei sau radioterapiei.
Un aspect notabil al acestui studiu este soluționarea problemei lipsei donatorilor compatibili pentru aproximativ 35-40% dintre pacienți. Prin modificarea măduvei osoase donate, cercetătorii au reușit să reducă riscul bolii grefă contra gazdă, deschizând astfel ușa pentru donatori parțial compatibili, inclusiv părinții.
Dr. Czechowicz a menționat: „Transplanturile de celule stem sunt în general folosite pentru cancerele de sânge, dar prin îmbunătățirea siguranței acestora, putem extinde aplicația lor și pentru alte boli.”
Anemia Fanconi influențează procesele de reparare a ADN-ului, ceea ce duce la dezvoltarea deficitară a celulelor roșii, albe și trombocitelor, amplificând riscul de infecții și sângerări. Aproape 80% dintre pacienți dezvoltă insuficiență medulară până la vârsta de 12 ani, iar transplantul reprezintă singura soluție viabilă.
Dr. Czechowicz a arătat că majoritatea pacienților cu această afecțiune riscă un cancer secundar până la 40 de ani și a exprimat speranța că noua metodă va reduce semnificativ acest risc.
Cei trei copii implicați în studiu erau sub 10 ani și prezentau diverse mutații genetice. Fiecare a primit o doză intravenoasă de anticorp înainte de transplant, urmată de tratamente imunosupresoare, dar fără chimioterapie sau radiații. Rezultatele sunt promițătoare, iar niciunul dintre pacienți nu a respins transplantul.
Deși majoritatea pacienților cu cancer vor continua să necesite chimioterapie, echipele de cercetare explorează adaptarea anticorpilor pentru pacienți vârstnici sau cu afecțiuni asociate care nu tolerează metodele standard de tratament.
Grupul de cercetare colaborează cu instituții prestigioase, inclusiv Universitatea California, Spitalul de Copii St. Jude și compania Jasper Therapeutics, având suport financiar de la susținători filantropi și de la California Institute of Regenerative Medicine.
Anticorpul briquilimab a fost furnizat de Jasper Therapeutics, iar logistica necesară desfășurării cercetării a fost asigurată de Fundația pentru Cancer Fanconi și Programul de Studii Clinice Stanford.
